神經元的變性或者肌肉功能障礙則會導致神經肌肉類疾病，為患者帶去巨大痛苦。如肌萎縮側索硬化癥（ALS）、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和杜氏肌營養不良癥（DMD）。
 
這類疾病都屬于罕見病，仍面臨著治療手段缺乏，或者是藥物價格高昂的問題。
 
 
罕見病藥物開發所面臨的問題，主要源于患者地理分布散落、臨床樣本稀缺、研發周期長（13~15年）、費用高(20～30億美元) 、成功率低(10%) 、收益甚微等客觀因素[1]。

不過近年來不少藥物的研發已經有不錯的進展，截止目前，全球已經批準了三款SMA的治療藥物，其中渤健的諾西那生鈉斷崖式降價納入醫保，大大減輕了患者的治療負擔。我們相信隨著生物醫學的飛速發展，以SMA為代表的這類神經肌肉疾病，不僅能被治愈，而且治療風險會更低、治療方式會更簡單、價格也會更讓人接受——這個過程無疑依賴于更加精準的、更有針對性的藥物研發。
 
 
準確、可靠的小鼠模型對于藥物臨床前研究至關重要。由于難以建立體外檢測方法，同時患病人群較小，小鼠模型成為了神經肌肉類疾病機制研究及藥物開發的重要資源。而如何根據研究目的選擇合適的小鼠模型，并確定合適的分析方法，則是研發人員需要不斷思考的問題。
 
   
4月28日，下午14:00-15:00，杰克森艾特生物科技（北京）有限公司技術策略經理楊杰凌博士將為大家帶來【小鼠模型助力神經肌肉疾病臨床前研究】的線上直播講座，向大家介紹神經肌肉類疾病研究的小鼠模型以及相關資源，一同探討神經肌肉疾病臨床前研究中的那些事！
    
課程主要內容
① 神經肌肉類疾病簡介
② 相關小鼠模型比較及資源
    (ALS, SMA, DMD)
③ JAX神經肌肉研究平臺
 
主講嘉賓

楊杰凌 博士
杰克森艾特生物科技（北京）有限公司
技術策略經理

楊博士于北京生命科學研究所（NIBS）取得博士學位并開展博士后工作，從事天然免疫及細胞焦亡相關研究近10年，其間在國際知名期刊發表多篇論文，在生命科學領域具有深厚的專業科學技術背景和豐富的客戶應用支持經驗。
  
  

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JAX收錄了大量神經肌肉類疾病的小鼠模型，包括不同類型的SMA模型，大于100種漸凍癥（ALS）模型，杜氏肌營養不良（DMD）模型等。
 
同時，JAX 還擁有神經肌肉類疾病研究平臺，積累了豐富的對外項目合作經驗，可以為研發人員提供臨床前藥效服務。
 
 
參考文獻
[1]任淑月,孫嵐,杜冠華.重定位策略在罕見病治療藥物中的應用研究進展[J].江蘇大學學報(醫學版),2021,31(01):17-22.