2019年6月15日，中國生物制藥創新與前沿技術峰會（BIFT）于上海完美落幕。本屆大會的主題是“借助前沿技術推動生物醫藥創新, 探索高效低成本開發策略”。大會匯聚了超過40位來自國內外生物醫藥行業的知名專家學者, 領軍企業代表, 企業高管，超過500位來自中國藥企行業精英，面對面進行前沿生物技術交流，共同挖掘中國生物藥產業化與創新發展的新機遇。

冷泉港生物和美國Maxcyte公司作為本次基因與細胞治療研發前沿技術論壇合作方，對本環節給予了大力支持，特邀請美國Maxcyte主任級科學家Dr. Weili Wang擔任主持。

 

Dr.Weili Wang主持開幕

 

藥明巨諾 Dr.Harry Lam

上海藥明巨諾公司執行副總裁Dr.Harry Lam進行了題為“Cell Therapy Manufacturing  Commercializaiton”的報告。重點闡述了目前自體細胞治療生產過程中獨特調整，從IND到商業化過程中，采用研發源于設計的理念及如何進行生產過程中質量控制。藥明巨諾作為中國與美國細胞治療領域合作先行者，致力于把美國Juno生產工藝和經驗引入到中國，在中國申報了IND，并獲得了臨床許可。就細胞治療工藝和放大生產有獨特的經驗，與會人員也更多了解了中國引入國外產品線時，如何構建自我生產能力的親歷者的思考要點。

 

Maxcyte應用科學家Dr. Peter Gee
 

Maxcyte公司亞太區域應用科學家Dr. Peter Gee匯報了Maxcyte目前在細胞治療領域重要的應用案例，題目是“Advancing Cellular Therapies with a cGMP-Compliant Non-viral Cell Engineering Platform”. Peter在加入Maxcyte前，在日本京都大學iPS細胞研究所完成了博士和博士后學習，是iPSC多能干細胞領域的專家，具有多年的iPSC基因編輯研究經歷。Peter首先分享了京都大學CIRA利用Maxcyte進行相關的項目數據，作為Maxcyte在日本重要的使用單位，CIRA超過10個研究團隊利用Maxcyte進行各種研究項目。分享了Maxcyte與其他電轉技術相比，更高效的完成iPSC細胞基因敲除和敲入，特別是對于基因敲入的研究，相關成果將發表在高影響雜志上。同時分享了日本Kyoto Prefectural University of Medicine一個科學團隊最新的利用PiggyBac transposon進行T細胞轉染的成功，相關成果剛剛在美國American Society for Gene& Cell Therapy 22^nd Annual Meeting上發布，是采用Maxcyte電轉實現了轉座子系統高效的CAR構建，達到了臨床轉化技術水平，正在推進臨床轉化。Maxcyte在日本頂級的科研單位實現了基因編輯和細胞治療多項創新研究成果，再次證明了采用非病毒方式進行GMP生產細胞治療產品巨大潛力。

 

科濟生物CEO李宗海

本次研討會特邀科濟生物CEO&CSO 李宗海博士進行了“CAR T細胞治療實體瘤的關鍵問題和對策”的報告，作為國內實體瘤領域細胞治療的領獎企業，科濟生物有多個臨床階段和臨床前的細胞治療項目，有血液腫瘤到實體瘤項目全覆蓋。李博士結合自己多年研究和產品開發經驗，分享了目前細胞治療實體瘤領域兩個重要挑戰，腫瘤特異性靶點選擇和腫瘤微環境對實體瘤CAR-T影響，以Claudin 18.2靶點選擇和開發為例，給出了科濟生物的解決方案。

 

Maxcyte全球商務運營執行副總裁Mr.Brad Calvin
 

本次會議特邀Maxcyte公司全球商務運營執行副總裁Mr. Brad Calvin， Mr.Calvin以“ExPERT, the next generation of the industry’s leading, clinically validated electroporation technology for complex and scalable cellular engineering”為題，重點介紹了Maxcyte新一代工業主導臨床級別流式電轉染系統，及目前細胞治療領域電轉應用概括。針對目前細胞治療領域研發和生產過程中調整，Maxcyte發表了新一代電轉平臺和解決方案，作為臨床級電轉領導者，Maxcyte方案被全球70多個主要細胞治療企業，其中要推進臨床階段開發超過35個，包括了CRISPR THERAPEUTICS, Kite Pharma，Precision Biosciences和Editas Medicine等行業領軍企業。

 

華東師范大學生命科學學院劉明耀教授
 

華東師范大學生命科學學院劉明耀教授分享了“G-蛋白偶聯受體與基因編輯:從腫瘤免疫微環境到通用型 UCART 細胞治療”報告，重點介紹了目前華東師范大學和邦耀生物在基因編輯，通用CAR-T和造血干細胞HSC基因編輯方面的基礎研究和臨床轉化研究的情況。作為國內產學研轉化的領獎企業，邦耀生物在多個方向的研究處于國內領先水平。

 

克睿基因CTO，林彥妮博士
 

蘇州克睿基因作為中國領先的基因治療和細胞治療公司，布局多個領域，作為聯合創始人和首席技術官，林彥妮博士有多年的基因編輯研究經驗。本次分享了T細胞基因編輯在過繼性細胞療法中的應用。重點報告了T細胞基因編輯策略和脫靶效應分析，及克睿基因利用基因編輯進行通用性CAR-T制備。在采用CRISPR/CAS9系統進行T細胞編輯過程中，可能對基因組帶來小段DNA突變，脫靶和大片段變動等影響，圍繞這些方面克睿基因進行系統研究分析，分享了通用型CAR-T制備過程、安全性和有效性數據。指出了未來的挑戰，特別是大規模制造過程中工藝挑戰。

      
所有報告人進行小組討論，重點討論GMP環境下，CRISPR/CAS9技術與細胞治療集合發展趨勢和案例，及通用型CAR-T面臨的安全調整。各位專家圍繞相關問題，進行熱烈的討論和思想碰撞，討論基因/細胞治療GMP考量及體系標準建立，中國和美國針對細胞療法的監管做法，未來可能的挑戰，如何應對這些問題發表的獨特的見解。在具體生產工藝選擇方面，急切需要向美國Maxcyte這種能夠提供封閉式大容量細胞制備系統的解決方案提供商，加快項目的研發和商業化。

相信通過此次會議的舉辦，能夠促進產學研合作，激發創新，為中國細胞治療企業在研發、工藝、生產方面提供新思路，對當前面臨的挑戰帶來高效的解決方案。