ASO、siRNA和miRNA等小核酸因其通過靶向mRNA而非基因來治療疾病，不存在遺傳風險，因此廣受關注。盡管前景廣闊，但小核酸藥物生產難度大，目標靶點的序列設計優化、化學修飾、遞送載體等是小核酸生產的技術壁壘。為攻克一系列研發難題，臨床前動物模型的選擇則至關重要。首先，所用的疾病模型需要涵蓋致病基因，同時為保證研究結果的臨床相關性，動物模型需要與人類疾病具有相似的發病機制、行為表象和藥物治療反應。

全球獲批的小核酸藥物^[1]

為滿足大部分藥企的臨床前實驗需求，選擇全基因組人源化動物模型更利于設計相應的序列和研究相應的作用。那么對于小核酸藥物開發者而言，如何解決缺乏合適的動物模型和物種免疫原性問題？又怎樣使用對應的人源化動物模型進行小核酸藥物的體內實驗？

為了更好地探討相關議題，12月7日（周四）晚7點，賽業生物臨床前藥理藥效平臺總監李寧博士為大家帶來「小核酸藥物研究進展及案例分享」線上課程。從小核酸藥物的前沿進展出發，通過已上市藥物的相關案例介紹小核酸藥物臨床前研究的應用情況，同時結合SMA的具體案例分析如何基于小核酸藥物臨床前藥理藥效平臺加速體內外藥效學評價。現在「碼」上報名，參與課程還有機會獲得騰訊視頻VIP年卡、賽業2024年專屬臺歷等驚喜好禮！
 

01 知識要點提前掉落

1.小核酸藥物研究進展
2.小核酸藥物的生物學評價
3.小核酸藥物臨床前評價動物模型選擇和案例分析
4.賽業生物小核酸藥物臨床前藥理藥效平臺介紹
5.問題答疑

02 講師簡介

李寧 博士
賽業生物臨床前藥理藥效平臺總監

澳門科技大學博士，執業獸醫師。主要從事新藥研發中臨床前藥理、藥效及動物模型開發與應用、實驗動物獸醫保健以及動物設施管理工作；曾獲得Exceptional science Award, Gold Impact Award等殊榮。

03 熱門活動推薦