3月18日，第二屆粵港澳大灣區罕見病基因治療高峰論壇暨廣州罕見病基因治療聯盟年會暨中山大學附屬第三醫院罕見病中心成立大會在廣州隆重召開，專家學者共聚一堂，為提升中國罕見病基因治療水平建言獻策，共謀進步。

賽業生物作為本次大會的協辦單位，攜手賽業罕見病基因治療平臺全方位參與本次大會，為大會順利舉辦提供重要支持。本次高峰論壇采取線上線下相結合的方式，共設15場演講報告，匯集了100余知名專家，現場與會學者超300人，線上直播同樣精彩紛呈，5個直播間共吸引超4.8萬人次觀看，點贊超4萬次，互動反響熱烈。

會議伊始，愛之翼DMD關愛中心的罕見病患者帶來了《聽我說謝謝你》與《感恩的心》兩場表演，向所有關心罕見病診療研究的愛心人士表達了感激之情，也展示了他們不畏病魔，依舊熱愛生活、擁抱音樂的積極姿態。患者們的精彩表演獲得了滿堂的喝彩。表演結束，中山大學附屬第三醫院罕見病中心主任邱偉與廣州罕見病基因治療聯盟秘書長吳邦明為小朋友們送上了禮品，表達了對罕見病群體的關心，以及對他們活出自己精彩人生的美好祝愿。
 

DMD患者諾亞帶來古箏表演《聽我說謝謝你》
 

愛之翼DMD關愛中心患者家庭表演合唱《感恩的心》

表演結束，廣州罕見病基因治療聯盟秘書長&清華珠三角研究院副院長吳邦明、廣東省衛生健康委員會醫政醫管處副處長郭未艾與中山大學附屬第三醫院黨委書記吳京洪對大會進行了致辭，表達了對罕見病患者的關心，對大灣區罕見病診療發展的期許，對三院罕見病中心成立的祝賀，并對本次高峰論壇大會舉辦成功的美好祝愿。
 

 
領導致辭

而后，在廣東省衛生健康委員會醫政醫管處郭未艾副處長、廣州市衛生健康委員會醫政醫管處李鐵鋼處長、廣州市科技局產學研結合處雷旭超副處長、中山大學附屬第三醫院神經內科帶頭人胡學強教授、上海交通大學附屬新華醫院小兒科主任楊軍林教授、中山大學附屬第三醫院醫務部吳本權部長、廣州罕見病基因治療聯盟執行秘書長韓藍青先生、中山大學附屬第三醫院罕見病中心主任邱偉教授、中山大學附屬第三醫院內科主任彭暉教授與中山大學附屬第三醫院呼吸與危重癥科主任周宇麒教授的見證下，完成了中山三院罕見病中心的啟動儀式。罕見病中心成員現場合影，記錄下值得紀念的一幕。
 

罕見病中心成員與啟動嘉賓合影

嘉賓分享環節，15位罕見病研究領域的專家、研究者、企業家就罕見病的數字智能化創研、最新療法的開發策略與進展、創新藥物的商業化思考、致病基因的奧秘、香港基因組計劃、罕見病患者隊列、基因治療藥物的遞送等方面發表了精彩的演講，牢牢吸引了現場觀眾的注意力。
 

論壇嘉賓精彩分享

基于診療現狀與患者需求，國家政策方針，專家們從自身工作經驗出發，分享了他們在罕見病基因治療方面取得的成果以及心得體會。
 

論壇嘉賓精彩分享


現場提問與討論互動熱烈

此外，8位嘉賓在圓桌論壇就“如何構建罕見病基因治療的良好生態”各抒己見，現場觀眾反響熱烈。
 

圓桌嘉賓進行討論

聯盟年會環節，聯盟執行秘書長韓藍青先生對聯盟2022年的工作進行了總結，同時對2023年的工作表達了展望：聯盟成立至今已吸納30多個會員單位，開發建立了罕見病數據中心（RDDC），并自研了豐富的AI工具，賦能罕見病診療。與此同時，聯盟積極鏈接各方資源，建立資源共享平臺，在公眾號、視頻號持續分享產業相關資訊，邀請臨床專家參與《罕路同行》欄目的訪談，組織走訪會員單位，成為各單位之間的合作橋梁。2023年，聯盟將繼續與會員單位互通有無，舉辦行業交流會，串聯“產學研醫”上下游資源，拓展國內外合作，探索聯合研究計劃，并升級罕見病數據中心，讓聯盟更具活力。
 

韓藍青先生發言

隨后，聯盟舉行了頒牌儀式，聯盟執行秘書長韓藍青先生與廣州生產力促進中心副總蘇雄斌先生為13位新入盟專家與12個新入盟單位進行頒牌。
 

新入盟專家合影
 

新入盟單位代表合影

借著此次機會，聯盟單位賽業生物與耀安生物舉行了戰略簽約合作儀式，聯合加拿大女王大學Walia博士以及國內臨床專家共同開展神經疾病GM2A基因突變治療研究；聯盟單位嘉檢醫學與聯盟單位賽雋生物也舉辦了戰略合作簽約儀式，雙方將圍繞罕見病臨床診斷與CGT療法開發等領域建立全面合作。
 

賽業生物與耀安生物簽約，嘉檢醫學與賽雋生物簽約

最后，各聯盟單位代表與聯盟專家進行了合影留念，大會圓滿落幕。許多現場觀眾意猶未盡，三五成群互相交流，分享本次大會的收獲，并向組委會表達感謝，希望組委會召開更多罕見病交流會，鏈接產業上下游，促進多方交流，打破信息孤島。
 

聯盟單位代表與聯盟專家合影

罕見病數據中心（RDDC）

作為廣州罕見病基因治療聯盟的成員之一，賽業生物啟動了“罕見病基因解碼計劃”，積極響應AI賦能罕見病診療號召，并與清華珠三角研究院人工智能中心聯合開發了罕見病數據中心RDDC。登錄RDDC后，不僅可以全面了解相應罕見病的信息，而且可以利用各項AI工具進行致病性預測、剪切位點改變預測等，助力加快罕見病診療研究及治療方案的開發，歡迎登錄官網（rddc.tsinghua-gd.org）查看使用！