基因治療藥物被認為是未來醫藥領域發展的“潛力股”，是目前最受關注的創新醫藥領域之一，隨著全球越來越多的基因治療產品的上市，以及基因治療技術的快速發展，國內基因治療產業即將迎來高速發展期。

在基因治療這場競技賽中，腺相關病毒（AAV）載體已經迅速成為體內基因導入主要平臺之一，AAV載體免疫原性和細胞毒性低，能夠轉導非分裂細胞，并整合到宿主基因組中的頻率非常低，因此被眾多研究學者認為安全性更高。此外，疾病動物模型也是生物醫藥研究和產業發展不可或缺的支撐條件，優質的疾病模型既要與人類疾病相比具有發病同源性、表型一致性、藥物治療預見性，同時又要兼顧造模易行性、重現性與經濟性等特點，在基因治療藥物開發這幾中，如何選擇體內疾病動物模型也尤為重要。

作為一種新興技術，基因治療在開發設計和質量控制方面，仍有許多問題有待探索和研究。如何進行基因治療藥物開發設計？基因治療藥物開發有哪些流程和關鍵點呢？疾病評價模型和檢測指標該如何選擇？2月17日（周四）晚7點，賽業生物基因治療部副總監任盛博士將帶來“如何進行基因治療藥物開發設計”相關課程，一節課帶你全面認識基因治療藥物開發基本路線，為您的基因治療研途指點迷津。
 

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掃上方二維碼即可免費報名參加課程，如果你有基因治療研究相關疑問，歡迎填寫相關問題，我們將會篩選出有代表性的問題在答疑環節統一解答！

課程時間：2022年2月17日（周四）19:00-20:00

60 min學什么？

• 基因治療藥物開發的意義和研究思路
• 如何進行載體的設計
• 體內評價模型的選擇
• 檢測指標的選擇
• SMA AAV-SMN1基因治療設計案例分享
• 在線答疑

講師簡介

任盛 博士
基因治療部副總監

武漢大學生物學學士，病毒學博士，并在美國辛辛那提兒童醫院完成博士后研究。專注于病毒學研究和基因治療藥物研發，擁有多項病毒和基因治療相關專利，曾參與中國首個眼科AAV基因治療產品IND申報并獲批。

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賽業生物作為一家綜合解決方案提供商，建立了多位一體的基因治療創新性CRO平臺服務網絡。在過去十余年，賽業生物積累了大量的基因信息數據，在模式動物持續的深耕也讓我們在基因編輯技術方面一直走在行業前沿，結合賽業生物在人工智能領域的深度探索，我們可提供高效的基因功能解析與基因治療一站式解決方案。可為從事基因治療的研究者提供更高效的基因功能解析與基因治療一站式解決方案，包括靶點篩選與功能研究，動物模型構建和病毒載體如AAV、LV、ADV等設計與包裝，以及表型分析等全流程服務。